

科学家首次在实验室培育出血液干细胞,这一举动有可能终结对干细胞移植的需求。
在干细胞(或骨髓)移植过程中,受损的血细胞被健康的血细胞取代,可用于治疗白血病等疾病。
然而,找到匹配的供体可能很困难,一些患者在找到供体之前就已经死亡。
在这项新研究中,澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所(MCRI)的专家们已经设法在实验室中培育出干细胞,然后在老鼠身上成功地应用了干细胞。
该团队相信,在政府的资助下,他们可以在大约五年内进行人体试验。
领导这项发表在《自然生物技术》杂志上的研究的伊丽莎白·吴教授说,研究人员已经克服了制造血液干细胞的一个主要障碍。
“从病人身上提取任何细胞,将其重新编程为干细胞,然后将其转化为特定匹配的血细胞用于移植,这种能力将对脆弱病人的生命产生巨大影响。”
“在这项研究之前,在实验室中开发人类血液干细胞,并将其移植到骨髓衰竭的动物模型中,以产生健康的血细胞,这是无法实现的。
“我们已经开发了一套创造可移植血液干细胞的工作流程。
“重要的是,这些人类细胞可以在临床使用所需的规模和纯度上被创造出来。她说。
在这项研究中,老鼠被注射了实验室改造的人类血液干细胞。
科学家们发现,造血干细胞变成具有功能的骨髓的水平与脐带血细胞移植中看到的水平相似。
如果找不到供体或近亲不匹配,脐带干细胞移植已经提供给一些病人。
在这项新研究中,研究小组还发现,在成功移植到小鼠体内之前,实验室培养的干细胞可以被冷冻。
这模仿了血液干细胞在移植到病人体内之前是如何保存的。
大有希望的发展
在人体内,干细胞是由骨髓产生的,可以转化成不同类型的血细胞。
它们主要变成红细胞,在全身携带氧气;帮助抵抗感染的白细胞;还有有助于止血的血小板。
目前,用于移植的干细胞可以从血液、骨髓或脐带血中获取。
MCRI干细胞生物学主题副主任埃德·斯坦利教授说,这项新发现可以更好地治疗一系列血液疾病。
“红细胞对氧气运输至关重要,白细胞是我们的免疫防御系统,而血小板会导致凝血,从而止血。”
他说:“通过完善模仿我们体内正常血液干细胞发育的干细胞方法,我们可以了解并开发针对一系列血液疾病的个性化治疗方法,包括白血病和骨髓衰竭。”
MCRI血病实验室组长安德鲁·埃莱凡蒂教授说,目前并不是所有的病人都能找到匹配的供体。
他解释说:“来自移植的不匹配的供体免疫细胞会攻击受体自身的组织,导致严重的疾病或死亡。”
“开发个性化的、针对患者的血液干细胞将预防这些并发症,解决供体短缺问题,并与基因组编辑一起,有助于纠正血液疾病的潜在原因。”
英国白血病政策和倡导负责人乔治亚·帕帕克利奥沃卢博士说:“虽然儿童白血病仍然很罕见,每年约有650名儿童受到影响,但它是15岁以下儿童中最常见的癌症类型。”
“这种白血病的存活率远高于其他影响成年人的白血病类型,但治疗非常严厉。
“它们夺走了孩子们宝贵的童年,并会影响他们的心理、智力和身体发育。
“这项新的研究可能会导致儿童白血病的个性化治疗,标志着治疗这种疾病的一个有希望的突破。”
“它有可能降低干细胞移植目前存在的风险,比如细胞排斥反应,这是目前白血病治疗的一个严重并发症,并可能给家庭带来急需的成功移植的希望。
“关键的下一步将是临床试验,以确保该过程安全有效。”
英国干细胞慈善机构安东尼·诺兰的医疗官员塔尼亚·德克斯特博士说:“这项研究前景广阔,可能为不依赖捐赠者细胞的移植铺平道路。”
“然而,重要的是要认识到这是一项早期研究,距离应用于患者还有很长的路要走。
“与此同时,每一个注册成为潜在捐赠者的人都可能是一个人现在迫切需要的匹配者。——简·柯比/PA Media/dpa
×