

医生们对一种治疗狼疮的“突破性”新疗法表示欢迎,这种疗法可以对患者的细胞进行基因改造,从而对抗这种自身免疫性疾病,并可能终结患者终身服药的需要。
狼疮可轻可重,症状包括关节疼痛、皮肤问题、疲劳和主要器官炎症。患者通常一生都要服用药物,从布洛芬到类固醇片剂和注射剂,或其他免疫抑制剂或生物药物。
全世界大约有500万人被认为患有这种疾病,其中大多数是女性。
在英国,三名患者接受了CAR -t细胞疗法治疗最严重的狼疮,这种疾病可能危及生命,并对心脏、肺、大脑和肾脏造成损害。在德国,接受这种新疗法的患者现在病情有所缓解,不再需要服用狼疮药物。
曼彻斯特皇家医院的风湿病专家顾问本·帕克教授说,他相信这一突破将彻底改变狼疮患者的治疗方法,并可能治愈这种疾病。
“狼疮是一种需要终生服药的疾病,但这种疗法有可能改变这一点,这令人非常兴奋。这种突破性的新疗法标志着我们狼疮研究的一个重要里程碑。”
到目前为止,CAR - t细胞疗法主要用于癌症患者,但研究人员认为它可以治疗一系列其他疾病。
它通过对细胞进行基因改造,使人体自身的免疫系统能够识别并攻击有问题的细胞,为人们提供了一种可能的治疗方法。
第一位英国患者是一名名叫凯瑟琳的32岁女性,她于7月在曼彻斯特皇家医院的国家健康与护理研究所曼彻斯特临床研究机构接受了治疗。
另外两名英国患者也在大学学院医院接受了治疗,其中一名患者——50岁的凯蒂·廷克勒——本周三接受了CAR - t细胞治疗。
来自萨里郡吉尔福德的Tinkler患有狼疮30年,症状包括关节疼痛和肾脏疾病,她说她“非常兴奋”参加这项试验。
“如果成功了,这将会改变生活,”她说。“到目前为止,还没有任何可能治愈狼疮的药物。我们的梦想是摆脱狼疮——那将是非凡的。”
接受这种新疗法的患者将被随访15年,以充分评估其效果。
医生们希望CAR - t细胞疗法能够纠正狼疮的潜在缺陷,并有可能治愈那些最严重的狼疮患者。
即使在几周后,凯瑟琳说她觉得自己“更有活力”,不再有关节肿胀的感觉,并补充说:“我对未来充满希望。”
接受这种新疗法的人需要住院10天,并被警告可能有副作用。这包括他们的免疫系统在几周内非常容易受到感染,或者其他导致免疫系统过度运转的情况。
然而,许多狼疮患者病情恶化,可能会进入肾衰竭,例如,他们可能会认为这些风险是值得的。这项研究中的CAR - t细胞疗法被称为obbecabtagene自体细胞疗法,该试验由Autolus有限公司赞助。
曼彻斯特皇家医院成人干细胞移植部门主任Eleni Tholouli博士说:“现在通过临床试验为狼疮患者提供这种治疗模式是一个令人难以置信的激动人心的时刻。”
“我们希望(它)能带来积极的结果,并为患有这种疾病的患者带来革命性的治疗选择。”