周五，2022年9月30日(健康日新闻)-美国食品和药物管理局周四批准了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症(肌萎缩性侧索硬化症)的新药，也被称为卢葛雷克氏症。
但这种名为Relyvrio的药物获得批准势必会引发新的问题，一些人怀疑支持其有效性的数据的强度。然而，患者权益组织强烈游说FDA批准该药物。
FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任比利·邓恩博士在一份机构声明中说:“这项批准为ALS提供了另一种重要的治疗选择，这是一种目前无法治愈的威胁生命的疾病。”“FDA仍然致力于促进更多ALS治疗方法的发展。”
该药获得批准的道路一直坎坷不平。去年3月，FDA审查小组以6票赞成、4票反对批准该药物。
但在经过罕见的第二次审查后，同一个委员会于9月8日以7票对2票支持批准了这种实验性药物。
美联社(Associated Press)报道称，让这种药物获得批准已经成为患者、他们的家人和国会议员的一个团结目标。他们认为，已有足够的证据支持Relyvrio对一种无法治愈的疾病的患者的安全性和有效性。
美联社称，在该药支持者进行了大规模游说之后，FDA小组成员在第二次审查中辩论了数小时。小组成员的主要关注点是该药生产商Amylyx Pharmaceuticals Inc.进行的一项研究的强度和可靠性。
最后，大多数小组成员支持药物治疗。
印第安纳大学医学院的Liana Apostolova博士当时对美联社表示:“剥夺肌萎缩性脊髓硬化症患者可能有效的药物，我可能不会感到非常舒服。”“在之前的会议上，这一点不是那么明确，现在仍有问题。”
鼓励小组成员投赞成票的一个新因素可能是，Amylyx和FDA达成了一项协议，如果在一项新的大型、正在进行的研究中没有证实Relyvrio的有效性，将把它从市场上撤下。Amylyx联合首席执行官贾斯汀·克利(Justin Klee)表示，如果出现这种情况，该公司将自愿撤回该药物。
阿波斯托洛娃说:“我多少可以肯定，如果批准了，将来可以收回。”
在9月8日的会议开幕式上，邓恩表示，Amylyx提供的数据仍然令人“担忧和局限性”。但他也表示，“我们对开发治疗ALS的新疗法的迫切需求高度敏感。”
在该机构周四发布的声明中，FDA引用了一项为期六个月的随机临床试验的数据。
在这项试验中，137名ALS成年患者被随机分为两组，一组接受瑞利夫里奥，另一组接受安慰剂。在日常功能的临床评估中，与接受安慰剂的患者相比，接受Relyvrio治疗的患者经历了较慢的衰退速度。”对服用Relyvrio的患者的长期追踪也表明，他们的存活率有所提高。
Amylyx表示，该公司已经收集了该研究的后续数据，得出的结论是，该药物将ALS患者的寿命延长了约10个月。
目前只有两种fda批准的治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物。肌萎缩性侧索硬化症会杀死神经细胞，慢慢地剥夺患者走路、说话甚至吞咽的能力。大多数ALS患者在确诊后3至5年内死亡，通常死于呼吸衰竭。
这种药物结合了一种传统中药中的膳食补充剂和一种现有的治疗肝脏疾病的处方药。Amylyx声称，这种组合可以防止细胞过早死亡。
FDA指出，Relyvrio可能有副作用。该机构表示:“使用Relyvrio最常见的不良反应是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。”Relyvrio含有牛磺酸二醇，这是一种胆汁酸，它可能会导致胆汁酸循环紊乱的患者腹泻恶化。
联合用药的批准可能需要保险公司承保。它以粉末的形式通过喂食管摄入或口服，溶解在水中。
Amylyx将Relyvrio的定价定为12,500美元，28天供应。
在第二次审查中，两名小组成员投票反对批准。其中之一、约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins University)的亚历山大(Caleb Alexander)博士说，他没有被Amylyx承诺的如果Relyvrio在新的试验中失败就从市场上撤出的承诺说服。
亚历山大对美联社表示:“恕我直言，我认为FDA明显低估了他们将该产品撤出市场的复杂性和可能性。”
外部投入来自患者和倡导团体，包括患者布莱恩·瓦拉赫(Brian Wallach)创建的“我是渐冻人症”(I AM ALS)。沃拉赫在治疗中服用了膳食补充剂。
瓦拉赫在2017年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症，她通过翻译告诉美联社:“患者做足了功课——我们知道这不会治愈我们。”“但我们也知道，它可能会让我们一直待在这里，直到下一种药物出现，那可能是一种治愈方法。”
格雷格·坎特在2018年被诊断出ALS，并参加了Amylyx的研究。“我请求您批准它，因为我知道它有效。这是在延长我的寿命，我希望其他人也能这样。”坎特认为这种药物改善了他的肺活量，减缓了他的功能衰退。
更多的信息
美国国家神经紊乱和中风研究所有更多关于肌萎缩性侧索硬化症的报道。
来源:美国食品和药物管理局新闻发布，2022年9月29日;美国食品和药物管理局，简报文件，2022年9月2日;美联社
