解说员:什么是基因疗法?它如何阻止人们失明?

汽车作者 / 花爷 / 2025-08-20 01:52
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    解说员:基因是DNA的一个微小单位,它帮助我们构建身体并告诉身体如何工作。  它是遗传的——基因里的信息是从父母那里

  

  解说员:基因是DNA的一个微小单位,它帮助我们构建身体并告诉身体如何工作。

  它是遗传的——基因里的信息是从父母那里传给我们的。

  你的DNA大约有3万个基因。

  在遗传疾病中,一个人的基因发生了突变,不能正常工作。

  但现在有了基因疗法。全新的科学魔法。

  它将一个突变基因的工作版本引入细胞,在那里它可以做它应该做的事情。

  基因疗法已经出现用于某些遗传性眼病,如莱伯先天性黑内障或LCA。

  由于RPE65基因突变,LCA会导致严重的视力丧失。我们都有这种基因。它是一种基因,告诉你的眼睛如何正确地捕捉光线和视觉。

  有这种基因突变问题的人最终可能会失明。

  有一种神奇的药物,Luxturna,它基本上是将RPE65基因注射到每只眼睛的后部。

  它不能治愈失明。但它可以恢复一些视力,防止病情恶化。

  Luxturna只是一种基因疗法。

  科学的魔力在这里用于治疗一些复杂的疾病,如黑色素瘤、脊髓性肌萎缩症和白血病。

  它将用于治疗癫痫、听力丧失和阿尔茨海默氏症等疾病。

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  但有一个问题:基因治疗非常昂贵。

  Luxturna是世界上十大最昂贵的治疗方法之一。双眼一次性注射的费用高达150万美元。

  它在澳大利亚和英国得到了资助,甚至在2017年在美国得到了快速批准。但在新西兰不是这样。

  今年早些时候,Medsafe批准了Luxturna的研发,但是制药公司要求提供更多的疗效证据,从而导致资金停滞。

  现在,有多少新西兰人需要Luxturna?

  我们被告知有三个人患有这种罕见的遗传疾病。他们的视力非常有限,而且正在一天天慢慢恶化。很快他们就会完全失明。

  但事实是,可能会有更多的人。

  因为我们在新西兰没有对人们进行适当的跟踪或测试,所以我们对眼睛健康的了解是模糊的。

  其中一个原因是我们学校没有定期进行视力检查。七年级的学生可以免费接受眼科检查,但仅限于远距离视力。

  我们也没有官方的全国视力调查。所以,没有正式的数据表明这个国家有多少人有视力丧失以及他们可能有什么类型的眼疾。

  也没有一个政府主导的眼科健康战略来改善我们国家的视力。

  帕特里克·高尔是《帕迪·高尔在三点和三点之间有问题》节目的主持人。

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