开发新药对于发现创新疗法和预防疾病至关重要。这不仅对医学进步至关重要，而且对人类的整体健康和福祉也至关重要。然而，即使药物在细胞和动物模型中显示出安全性和有效性，它们在人体临床试验中也经常遇到障碍。
在涉及不同人群的临床试验期间，药物的一次挫折可能导致重大的经济损失。为了解决这个问题，必须理解为什么某些药物尽管通过了临床前阶段，但在临床试验中却表现不佳。此外，迫切需要预测某种药物在临床试验中获得批准的几率。
最近，浦项工业大学(POSTECH)融合科学技术学院生命科学系教授金三国(音)和博士生朴敏赫(音)团队利用机器学习技术，在临床试验开始之前，成功预测了药物的潜在结果和副作用。他们的研究结果发表在《柳叶刀发现科学》的一部分《电子生物医学》上。
在人体临床试验之前，药物主要在细胞系和动物模型上进行测试。然而，观察到的药物疗效或毒性可能会有所不同，因为药物靶基因在细胞中的功能和表达方式与人体不同。忽视这一差异可能会导致实际患者出现严重的、意想不到的副作用，与实验室研究结果不符。
在他们的研究中，研究人员专注于细胞和人类之间药物作用的差异。为了评估预测药物批准的差异(1404种批准药物和1070种未批准药物)，他们分别分析了CRISPR-Cas9敲除和基于功能丧失突变率的基因扰动对细胞和人类的影响。为了验证药物靶点的风险与细胞/人体的差异，他们检查了由于安全问题而失败和被撤回的药物的靶点。
利用这些知识，他们开发了一种机器学习方法来预测临床试验中的药物批准。传统方法通常利用药物的化学特性，忽略细胞和人类之间的遗传差异。然而，这个团队整合了化学和基因策略，提高了药物安全性和成功预测的准确性。
该研究的首席研究员，sangk Kim教授解释说:“药物开发的挑战来自于缺乏预测人类临床试验结果的可靠方法。我希望我们的研究能够使我们有效地预测药物批准的可能性，大大减少与药物开发相关的时间和费用。”
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