澳大利亚人类研究伦理委员会批准SKY-0515治疗长达12周目前正在亨廷顿舞蹈症患者中进行一期临床试验
体积MRI测量也被批准为探索性研究终点
波士顿2024年12月10日/美通社/——临床阶段生物技术公司Skyhawk Therapeutics， Inc.今天宣布，澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）已批准SKY-0515在该公司正在进行的亨廷顿病（HD）患者的1期试验中治疗长达12周。HREC还同意将体积磁共振成像（vMRI）测量作为试验的早期探索性终点。对HD患者大脑受影响区域的vMRI测量可以提供SKY-0515在HD患者中的作用的额外数据。
Skyhawk Therapeutics的研发主管Sergey Paushkin说：“我们很高兴地宣布，在这项研究的健康志愿者部分中，SKY-0515显示出72%的亨廷顿蛋白（HTT） mRNA减少，我们已被批准延长亨廷顿氏症患者的治疗时间。”“我们感谢HREC对我们的数据进行了仔细的审查，并批准了这一扩展，以及他们批准我们使用vMRI测量作为探索性终点。这两项批准扩大了我们展示SKY-0515性能的机会，并可能使我们比之前预期的更快地进行关键试验。”
SKY-0515是Skyhawk公司通过其新型RNA剪接平台开发的实验性口服小分子RNA剪接修饰剂。SKY-0515旨在降低HTT蛋白和PMS1蛋白，PMS1蛋白是体细胞cag -重复扩增和HD病理的关键驱动因素。
一个SKY-0515 1期临床研究
SKY-0515目前正在1期临床试验中进行评估。该i期临床试验是首个人体试验，旨在评估SKY-0515在健康志愿者和早期亨廷顿病（HD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。审判分为三个部分。
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A部分（单次上升剂量）和B部分（多次上升剂量）在健康志愿者中评估SKY-0515的顶线药效学结果显示，HTT mRNA的剂量依赖性减少，每日口服剂量为9mg时平均减少72%。SKY-0515在所有试验剂量下均具有良好的耐受性。
C部分是一项双盲安慰剂对照平行设计研究，在早期HD患者中使用SKY-0515和安慰剂两种剂量水平，旨在评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学参数。C部分的招聘正在进行中，预计将在2025年中期公布收入数据。
关于SKY-0515 1期研究的更多信息，包括参与地点和资格标准，可以在澳大利亚新西兰临床试验登记处找到。
一个关于天鹰治疗公司
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Skyhawk Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发新的小分子疗法，旨在调节关键RNA靶点，并彻底改变世界上一些最棘手疾病的患者治疗方法。Skyhawk的发现专长植根于其专有的药物发现平台，该平台可以评估、识别和测试RNA剪接靶点和小分子，涵盖广泛的治疗领域和疾病状态。Skyhawk的新型平台适用于广泛的疾病领域，包括神经退行性疾病、代谢疾病、自身免疫性疾病、纤维化和肿瘤学。更多信息请访问www.skyhawktx.com。
空中之鹰联系
凯尔·道，企业发展副总裁
(电子邮件保护)
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