患有恶性血癌的儿童可能会从大奥蒙德街推出的一种新疗法中受益，专家们希望这种疗法能治愈这种疾病。
患有t细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的青少年将接受针对一种特定蛋白质的CAR - t细胞治疗，这种蛋白质最近被研究人员发现只发生在癌变的白细胞上。
CAR - t细胞疗法包括对人体免疫细胞进行基因改造，以识别和杀死癌细胞，这种疗法在其他癌症中已经取得了成功，但在T-ALL中却没有。
但专家们现在相信，他们有了一个更明确的目标来攻击这种致命的癌症，因为他们已经在癌细胞T细胞（一种重要的白细胞）上发现了CCR9蛋白。
作为一项新的治疗研究的一部分，大奥蒙德街医院（GOSH）的血液学家顾问萨拉·戈拉希安（Sara Ghorashian）博士及其来自GOSH和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的团队正在招募12名儿童。
他们都患有复发的T-ALL，或者对化疗和骨髓移植等常规治疗有抗药性。
该研究将于明年4月左右在GOSH和伦敦大学学院医院（UCLH）开展，CAR - t细胞疗法将由伦敦大学学院研发，以输注的形式进行。
大奥蒙德街医院慈善机构已经捐赠了240万英镑来支持这项研究。
此外，该研究还将通过同时进行儿童和成人研究来测试一种新的临床试验方法。
据GOSH称，专门针对儿童癌症的研究项目很少，儿科临床试验的开始时间通常比成人晚得多，平均需要6.5年才能完成。
通常情况下，药物如何给药的细节只是从成年人那里借来的，不一定适合儿童
Sara Ghorashian博士
这种新方法可以节省时间和金钱，并有助于确保儿童和成人同时获得NHS的靶向治疗，而不是儿童被迫等待。
研究人员相信这种疗法是有效的——它已经在实验室和动物实验中被证明可以清除白血病——而且众所周知，儿童比成人更容易耐受CAR - t细胞疗法。
虽然癌症是英国14岁及以下儿童的最大杀手，但根据GOSH的数据，在过去十年中，只有12种抗癌药物被批准专门用于儿科癌症，而超过150种用于成人癌症。
Ghorashian博士告诉PA新闻社，有一种“不应该在儿科进行早期临床研究的看法”，但这给儿童获得新药和疗法带来了问题。
她补充说：“通常情况下，药物如何给药的细节只是从成年人那里借来的，不一定适合儿童。
“治疗儿童癌症的新药没有治疗成人癌症的新药那么多，而且儿童的药物也要晚一些。
“它们的剂量是从成人那里借来的，我们应该做的是同时对它们进行测试，确保它们在第一时间是安全的，但不妨碍儿童获得有效的治疗。”
Ghorashian博士说，迄今为止，CAR - t细胞疗法对T-ALL无效。但它在另一种称为B细胞急性淋巴细胞白血病的白血病中显示出成功。
她说：“我们的靶标，CCR9靶标，只存在于非常非常小的比例——大约占T细胞总数的1%到2%——这意味着当我们用CAR - T细胞疗法治疗时，希望我们不会大量消除健康的T细胞。”
“这意味着如果幸运的话，病人的白血病会被消灭，但病人的健康T细胞会留下来，并能够继续对抗感染。”
在治疗之后，研究中的患者将不需要骨髓移植来替换被CAR - T杀死的健康T细胞。
“如果我们能够提供一种CAR - t细胞疗法，而不需要与抢救移植相结合，这是有益的，”Ghorashian博士说。
我们的目标是永远不要出现儿童被遗弃的情况，我们希望我们能够证明这种新方法的好处，从而影响未来法律的变化
Sara Gorashian博士
“这就是为什么我们特别兴奋地测试它，看看它是否有效。”
虽然CAR -t细胞疗法可能会产生副作用，但与化疗和骨髓移植的长期效果相比，这些副作用通常是可控的。
Ghorashian博士希望这次试验能为未来的儿童-成人研究树立一个先例，他补充说：“孩子们常常要等很长时间才能获得新的癌症治疗方法，而这可能会产生很大的影响。
“这项研究将为研究始终包括儿童铺平道路，并使儿科和成人患者同时纳入临床试验成为理所当然的事情。”
“我们的目标是永远不要让孩子掉队，我们希望我们能证明这种新方法的好处，从而在未来影响法律的变化。”
47岁的马里斯·汉森（Maris Hanson）的儿子弗兰克（Frank）两岁生日后不久，于2019年因T-ALL去世。
当弗兰克被确诊的时候，我感觉我的腿被夺走了。即使白血病扩散到他的大脑，我们仍然有希望……但是当你不能再治疗孩子的时候，如果这意味着他们的生活质量将会下降
弗兰克·汉森的母亲玛丽丝
汉森女士是巨人集团的首席法律和人事官，她现在正在为GOSH慈善机构筹集资金和提高公众意识。
她告诉英国广播公司：“弗兰克是一个非常快乐的孩子，非常好奇，总是在寻找新的体验。他小时候非常活跃，他总是想出去走走。”
弗兰克在2019年1月两岁生日之前生病了，当时他的父母注意到一种挥之不去的低体温感染。
他康复了，但随后在飞往爱沙尼亚的航班上病得很重，并由医疗飞机飞回英国GOSH接受治疗。
汉森太太说：“当弗兰克被确诊的时候，我感觉自己的双腿都被拔掉了。
“即使白血病扩散到他的大脑，我们仍然有希望。我们希望会出现奇迹；会有什么东西响起，弗兰克就会好起来。
“但总有一天，你不能再治疗孩子了，如果这意味着他们的生活质量会下降……
我们真的很自豪能够资助这项重要的研究，希望它不仅能为患有特别侵袭性癌症的儿童提供潜在的新治疗选择，而且为新的、更有效的临床试验设计奠定基础
奥菲·里根医生，GOSH慈善机构
“三个半月后，在母亲节的那个周末，我们基本上被告知‘我们无能为力，因为……他的白血病没有反应’。”
“所以在四个月之内，这段旅程基本上就以一种我永远不希望其他父母经历的方式结束了，更不用说孩子自己了，因为这太残忍了。”
住在伦敦西部的汉森夫人说，她决心提高人们对儿童临床试验的认识。
“我当时的处境就像失去了儿子，”她说。“我想我能做些什么，在某种程度上也能让他受益？”这是我能够继续生活的一种方式。”
GOSH慈善机构正在进行有史以来最大的筹款呼吁，以在现场建立一个新的儿童癌症中心。
GOSH慈善机构的影响力和慈善基金主管Aoife Regan博士说：“根据我们新的癌症研究战略，我们真的很自豪能够资助这项重要的研究，这不仅有望为患有特别侵袭性癌症的儿童提供潜在的新治疗选择，而且还为新的，更有效的临床试验设计奠定基础，这将使未来更多的重病儿童受益。”
