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自身免疫性疾病有一种新的基因疗法可能对患有某些疾病的患者产生非常令人鼓舞的效果，从血癌到狼疮，从影响儿童免疫系统的疾病到类风湿性关节炎。实验开始于罗马的小耶稣。让我们看看它是什么以及它是如何进行的。(查找有关残疾和法律104的最新消息，保护类别，劳动法，补贴，工作机会和活跃的竞争。Leggile免费(如WhatsApp, Telegram和Facebook)。
自身免疫性疾病构成了一个复杂而多元的病理状况。它们通常是慢性的，对经历过它们的人以及研究和治疗它们的人来说都是一个持续的挑战。但是，什么是自身免疫性疾病，又是什么呢?
当通常保护身体免受感染和疾病侵害的免疫系统错误地开始损害健康组织时，就会发生自身免疫性疾病。当免疫系统无法区分自身细胞和有害的外部因素(如病毒和细菌)时，就会发生这种情况。
免疫系统故障
在这些情况下，免疫系统攻击各种器官或组织，引起广泛的症状和并发症。它可以产生炎症过程并产生错误地针对健康细胞的抗体。这个过程可以影响身体的任何部位，包括重要器官，如肾脏和肺、关节、皮肤、血管和其他组织。
在我们发现的最著名的自身免疫性疾病中:
这些情况在症状和严重程度上差别很大。
共同的特征
尽管这些疾病各不相同，但它们有一些共同特征:
慢性:大多数自身免疫性疾病是慢性疾病。
症状管理:许多患者可以通过特定的治疗来控制症状。
波动期:症状可随时间变化，缓解期与加重期交替。
并发症风险:不能排除可能影响内脏器官的严重并发症。
鉴于自身免疫性疾病的不可预测性和可受影响器官的多样性，从诊断和治疗的角度来看，自身免疫性疾病都是一个问题。理解和治疗这些疾病需要个性化和不断更新的方法。
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基因治疗已测试的患者患有系统性红斑狼疮，这是自身免疫性疾病全景中最复杂的挑战之一。这是一种慢性疾病，它能够影响身体的不同器官和系统，使其变得特别阴险和难以治疗。
狼疮是一种系统性自身免疫性疾病，表现为各种症状，可影响:
肾脏，肺中枢神经系统
每个狼疮患者可能会经历一组独特的症状，使诊断和治疗特别复杂。这种疾病可以从轻微到严重，有发作和缓解的时期。
对患者生活的影响
患有狼疮的人他们经常生活在不确定之中不知道这种疾病何时以及如何表现出来。这种情况会对他们的生活质量产生重大影响，无论是身体上还是情感上。
正如我们所提到的，由于Car-T细胞的使用，最近开辟了治疗狼疮的新途径，Car-T细胞是一种基因疗法，最初用于治疗一些肿瘤疾病，如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
实验和结果
这种治疗红斑狼疮的创新疗法在罗马的Bambin Gesù开始测试。初步结果显示有希望的疗效:
3例患者对治疗有积极反应。
更广泛的应用:最初用于血液肿瘤，现在正在探索狼疮等自身免疫性疾病的潜力。
这种由生物技术公司Miltenyi开发的创新疗法可能会给患有严重和耐药性自身免疫性疾病的患者带来希望之光。
研究小组已向AIFA申请该疗法的特殊用途(医院豁免)，用于三名患有特别严重自身免疫性疾病的儿童患者。这一决定标志着个性化医疗和生物技术领域向前迈出了重要一步。
CAR - T细胞疗法包括在实验室中操纵病人的T细胞。这个过程将T淋巴细胞转化为能够识别和对抗患病细胞的细胞。
引入DNA序列:将编码一种特殊蛋白质，即嵌合抗原受体(CAR)的DNA序列引入T淋巴细胞。
CD19抗原的识别:CAR蛋白允许T淋巴细胞识别CD19抗原，CD19抗原是急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤肿瘤细胞上的一个特异性靶标。
靶向攻击:由于这种识别，修饰的T淋巴细胞可以攻击并摧毁病变细胞。CD19抗原的作用
在红斑狼疮、皮肌炎等自身免疫性疾病中，B淋巴细胞表达的CD19抗原起着基础性作用。这些经过修饰的淋巴细胞能够识别并攻击导致疾病的免疫系统细胞。
基因疗法最初用于治疗白血病和淋巴瘤，在治疗自身免疫性疾病方面显示出显著的益处。这种治疗方法侧重于免疫系统的有害元素，特别是表达CD19抗原的b淋巴细胞。
接受CAR-T细胞治疗的患者报告了显著的改善。特别是在治疗几个月后，患者处于疾病缓解期，减少或消除了对免疫抑制药物的需求。这是一个巨大的进步，表明这种疗法可能会带来长期的好处。
Car-T细胞基因疗法已经应用于各种年龄和疾病的患者，并显示出令人鼓舞的结果。让我们看看Bambino的三位病人Gesù的情况如何。
第一位患者:一名患有狼疮的17岁女孩，在接受Car-T细胞治疗近9个月后，病情有了显著改善。
第二家公司:一名患有皮肌炎的12岁男孩在治疗7个月后得到了实质性的改善。
第三名患者:一名患有狼疮的18岁女孩，在接受治疗大约两个月后，此前曾住院6个月，现在在家，总体情况良好。克服挑战
这些病例表明，基因治疗不仅在改善患者健康状况方面有效，而且在显著减少对侵入性治疗和强效药物的依赖方面也有效。
所有三名接受治疗的患者都显示出显著的改善，尽管他们的病情严重，而且以前的免疫抑制疗法有副作用。
这一成功为更大规模的临床试验铺平了道路，该试验旨在包括更多患有各种自身免疫性疾病的儿科患者。目标是进一步验证这种创新疗法的有效性，并将其益处扩展到更大的人群。
患者对CAR-T细胞治疗的积极反应突出了B淋巴细胞在自身免疫性疾病发展中的作用。这些结果是一个强烈的信号，表明基因治疗可以彻底改变自身免疫性疾病的治疗，提供比传统治疗方案更有效的新解决方案。
这场医学革命为以前被认为无药可救的患者带来了希望和新的治疗选择。基因治疗以个性化和针对性的方式解决遗传疾病和严重的临床状况，有望显著提高患者的生活质量。
除了提供创新的治疗方法外，基因疗法还有可能降低与慢性病管理相关的长期费用。这样可以释放宝贵的资源，改善整体健康状况，促进进一步的医学发现。基因治疗不仅给患者带来了直接的好处，而且有助于加强卫生保健系统的可持续性。
图中是一名因自身免疫性疾病住院的儿童。
什么是自身免疫性疾病?
自身免疫性疾病是免疫系统错误地攻击自身的病理状况。这种功能障碍会引起炎症，损害健康组织，从而影响身体的任何部位，包括肾脏和肺部等重要器官。
新基因疗法的测试是从哪里开始的?
新的基因疗法的测试已经在罗马的Bambin Gesù医院开始。这种创新疗法旨在治疗各种自身免疫性疾病，利用遗传学领域的最新发现。
Car-T细胞治疗过哪些自身免疫性疾病?
CAR-T细胞治疗的自身免疫性疾病包括系统性红斑狼疮和皮肌炎。这些都是慢性疾病，可以影响关键器官，如肾脏、肺和中枢神经系统。
对自身免疫性疾病的基因治疗是从什么直觉中产生的?
自身免疫性疾病的基因疗法背后的直觉来自于Car-T细胞的使用，这种细胞以前用于治疗白血病和淋巴瘤等肿瘤疾病。研究人员已经将这项技术应用于治疗自身免疫性疾病，首先是狼疮。
Car-T疗法是如何工作的?
Car-T疗法的工作原理是在实验室中操纵病人的T细胞。这些淋巴细胞经过修饰以识别和攻击病变细胞。插入一个编码嵌合受体的DNA序列，该受体能够识别患病细胞上的特定抗原并指导免疫系统对抗它们。
CD19抗原在基因治疗中的作用是什么?
CD19抗原在Car-T细胞基因治疗中起着关键作用。在白血病和淋巴瘤中，CD19由肿瘤细胞表达，并被修饰的Car-T细胞识别，从而允许靶向攻击。在狼疮等自身免疫性疾病中，B淋巴细胞表达CD19抗原，这有助于疾病的发病机制，从而成为治疗的靶点。
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