西弗吉尼亚大学的一项新的人体试验为利用高频声波治疗阿尔茨海默病提供了一条有希望的途径。
阿尔茨海默氏症是最常见的痴呆症。国家阿尔茨海默病协会估计，65岁以上的美国人有670万患有这种疾病，这种疾病会破坏记忆和其他认知技能。
主流理论认为，阿尔茨海默症与大脑中一种叫做淀粉样蛋白的粘性蛋白质的异常积聚有关。一类新的药物——抗淀粉样蛋白单克隆抗体——的结果支持了这一点。阿尔茨海默氏症患者接受这些药物的注射后，淀粉样蛋白减少，疾病的进展也有所减缓。
总的来说，由于血脑屏障，这些新的阿尔茨海默病药物的益处有限。这层保护膜保护大脑免受血液中毒素和病原体的侵害，不幸的是，它也阻挡了大多数药物。
西弗吉尼亚的科学家们似乎能够通过超声波在血脑屏障上制造一个临时的洞来突破这个障碍，使这些单克隆抗体更有效。
这项研究上周发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上，研究对象是三名患有轻度阿尔茨海默症的志愿者。每个人都注射了微气泡，然后在他们的血液中循环。然后，研究人员使用超声波的高频波来瞄准志愿者大脑的小区域。这导致气泡膨胀，拉伸血脑屏障中的血管，迫使其暂时打开，从而使药物能够到达淀粉样蛋白。
西弗吉尼亚州洛克菲勒神经科学研究所的资深作者马克·豪特说，虽然样本量太小，无法得出明确的结论，但这些初步结果令人兴奋。所有三名研究参与者的淀粉样蛋白都减少了，而且没有出现任何严重的副作用。
豪特说，他的团队的下一步是在更大的大脑区域使用超声波，“尽管我们在这些目标区域非常成功，但这只是大脑的一小部分和大脑中整个淀粉样蛋白的负荷。”
阿尔茨海默病协会(Alzheimer 's Association)科学参与高级主管丽贝卡·m·埃德尔迈耶(Rebecca M. Edelmayer)说，利用超声波治疗神经系统疾病是一个不断发展的研究领域，也是这项研究如何重新用于阿尔茨海默病的一个例子。
2021年，加拿大的研究人员使用超声波和微泡为乳腺癌转移到大脑的患者提供抗体治疗。西北大学2023年5月的一项研究使用了类似的方案来提高化疗药物治疗胶质母细胞瘤的有效性。
西弗吉尼亚大学的人体试验有一个强有力的科学前提，提供了一个有趣的概念证明，吉尔·拉宾诺维奇博士说。拉宾诺维奇是加州大学旧金山分校阿尔茨海默病研究中心的主任，他没有参与这项研究。
拉宾诺维奇指出，西弗吉尼亚大学的研究人员没有在携带APOE e4基因的人群中测试超声波方案，这种基因在65-70%的阿尔茨海默病患者中被发现。携带这种基因的人在接受抗淀粉样蛋白单克隆抗体治疗时，患脑肿胀的风险更高。
Rabinovici说:“目前还不清楚聚焦超声是否会增加产生这种潜在严重副作用的风险。”
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(University of Pennsylvania, Perelman School of Medicine)研究神经退行性疾病的桑吉夫·瓦什纳维(Sanjeev Vaishnavi)博士说，试点试验对于规划研究的下一步非常重要。他没有参与西弗吉尼亚大学的研究。
瓦什纳维说:“我们所能做的任何事情都是为了推动这一领域的发展，并使用新工具来更好地提供这些新疗法，我认为这对我们有帮助。”
埃德尔迈耶、拉比诺维奇和瓦什纳维都表示，试点的结果很有趣，值得进行更大规模的研究，有更多的研究参与者。这对资深作者Marc Haut来说是个好消息，他正在寻找合作者，这样他就可以在更大的范围内测试该协议。
但豪特警告说，人们不应该把希望寄托在他的团队身上:“过去曾有过许多治疗这种疾病的尝试。它看起来很有希望，然后他们失败了。”
尽管如此，他还是很乐观，他认为公众也应该如此。在过去的几年里，阿尔茨海默氏症的药物已经取得了显著的进展，加上超声波可能是一个成功的组合。
